text: 基因靜默即可和miRNA結合，以降低mRNA的轉譯達成基因靜默。生物研究中，研究人員為研究一個基因的功能，會以RNA幹擾或CRISPR等基因敲落技術達成基因靜默，大幅降低目標基因的表現以檢測其影響，進而推得目標基因的功能。相較於基因剔除完全移除目標基因的表現，基因敲落後目標基因表現雖被抑制，但仍保有一定程度的表現量。臨床應用.名為 Givosiran 的藥物是針對δ-氨基酮戊酸合酶1的成人用藥，並認為它是該領域的首創藥物。
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metadata: 基因靜默
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