text: 腺相關病毒實驗室的工作最初確定腺相關病毒是一種依賴性細小病毒。後來的血清學研究表明，腺相關病毒不能造成任何已知的人類疾病，且只能在腺病毒、皰疹病毒等輔助病毒存在的前提下才能感染人類。複製週期.絕大部分情況下，腺相關病毒需要輔助病毒的存在才能完成完整的生命週期。腺相關病毒在感染細胞後，需要輔助病毒的幫助才能進入，進行病毒複製。在沒有輔助病毒的前提下，腺相關病毒基因的表達將會受限，一部分腺相關病毒DNA會在這種情況下插入至人19號染色體q13.4區域，即AAVS1位點。基因組.腺相關病毒的基因組由一條長約4.8千鹼基對，對腺相關病毒的複製、衣殼化、以及插入宿主染色體的過程有重要作用，中間則有"rep"與"cap"兩個開放讀框，前者包括四個序列相互重疊的基因，編碼Rep78、Rep68、Rep52與Rep40等四種參與病毒基因複製的蛋白；後者包括三個序列重疊的基因，編碼VP1、VP2與VP3等三種組成病毒衣殼的蛋白。腺相關病毒本身不編碼DNA聚合酶，僅仰賴宿主細胞或輔助病毒的DNA聚合酶合成自己的基因組。反向重複序列.腺相關病毒基因組兩端的反向重複序列序列對稱，長145鹼基，可各自形成一莖環結構，使病毒利用其3'活性端開始DNA複製，無需由引物酶合成引物即可複製自身的DNA，形成相互連結的雙股DNA中間產物，再以將兩股DNA切開。除DNA複製外，反向重複序列也參與病毒插入宿主DNA的過程，且為病毒顆粒正常組裝所需。"rep"基因.腺相關病毒基因組中上游的"rep"讀框可由左側的"p5"或"p19"兩個啟動子開始轉錄，產生長度不一的兩種RNA，這兩種RNA中皆含有一個內含子，可能在轉錄後被切除，依使用啟動子的不同與內含子被切除與否，"rep"基因可轉錄出四種mRNA，進而產生四種蛋白質變體：Rep78、Rep68、Rep52，以及Rep40轉錄，並可活化轉錄"cap"基因蛋白的p40啟動子。"cap"基因."cap"基因位於"rep"基因的下游，"p40"啟動子可調控其轉錄，產生序列重疊的VP1、VP2、VP3與AAP上游有一個ACG密碼子周邊亦形成可起始轉譯的Kozak序列，少數核糖體會自此開始轉譯，產生比VP3蛋白多出一N端延伸區域的VP2蛋白；而切除短內含子的2.6kb的mRNA則會轉譯產生VP1蛋白，也比VP3多了一N端延伸區。由於2.3mRNA的數量較多，且其上游ACG密碼子啟動轉譯的能力比正常的起始密碼子弱，三種衣殼蛋白中VP3被轉譯生成的量遠多於VP1與VP2，與其在衣殼中的組成比例相符。有研究顯示VP1蛋白的N端延伸區有磷脂酶A2活性，可能有助於病毒自細胞釋出，因而為病毒複製週期所需，相較之下VP2可能並非病毒組裝必須的蛋白。分類.腺相關病毒在人類與其他靈長類中相當普遍，目前已知有11個血清型，其中AAV-2、AAV-3、AAV-5與AAV-6為自人類細胞發現，AAV-1、AAV-4與AAV-7至AAV-11為自其他靈長類細胞發現，其中對AAV-2的研究最多，此血清型可能使用為受體感染細胞，其中前者為主要受體，後兩者為輔受體，可協助病毒以進入細胞，但學界對此尚有爭議。2013年起，國際病毒分類委員會將腺相關病毒分為A型與B型兩個物種，前者包含AAV-1、AAV-2、AAV-3與AAV-4，後者即AAV-5。為提升在腺相關病毒在臨床與研究中作為載體的效率，研究人員了許多腺相關病毒的人工變型，以提升基因表現、適應不同的目標組織並使其更易逃避免疫系統的攻擊，例如AAV-2的基因組與AAV-5的衣殼蛋白基因融合組成的AAV-2/5，以及由8型AAV序列融合組成的AAV-DJ 等。用於基因治療.腺相關病毒因毒性低、不能自主複製、不致病，且較少整合到宿主基因組中，因而被認為是一種較為理想的基因治療載體。將腺相關病毒改造為基因治療載體的具體操作方法是腺相關病毒基因組上的"rep"與"cap"區域替換為目的基因。腺相關病毒載體匯入人體後，不分裂的細胞能夠一直保持輸入的目的基因片段，而持續分裂細胞則會逐漸隨細胞分裂丟失經由腺相關病毒匯入的基因片段，因此腺相關病毒療法不太適合以持續分裂的細胞作為靶標。腺相關病毒作為基因治療載體存在一些缺點。首先是容量低，最多隻能容納4.5kb的插入片段，無法容納""等較長的人類基因。其次，輸入的腺相關病毒載體可能被體記憶體在的針對天然腺相關病毒的抗體中和。此外，腺相關病毒也存在整合入宿主基因組的情況。過去認為將腺相關病毒用於基因治療時，反向重複序列是病毒基因組中唯一需與轉入的基因順式的序列與轉入的基因順式組裝時也可促進病毒的複製與組裝。根據2019年的資料，全球範圍內共有超過250件使用腺相關病毒載體技術的臨床試驗，佔基於病毒載體的基因治療臨床試驗總數的8.3%。
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