text: 陣發性夜間血紅素尿症是一種罕見、複雜且為後天造成的致命性血液疾病，被發現在19世紀，大約每百萬人會有一到二人罹患此疾病，而確診後5年內的存活率只有約65%。患者身上部分造血骨髓的幹細胞帶有X染色體上PIG-A基因的突變，並且發生突變細胞的異常增生，導致該基因所轉譯的錨定蛋白偏低此疾病被國際PNH工作組分類為：治療.由於PNH的病情複雜，因此根據症狀有許多不同的治療方式。有以下幾種治療方式：抗凝血劑例如華法林預防治療就能夠降低患者血栓造成的風險。而Eculizumab藥物具有很好的治療效果，但要價不菲，一劑需要約臺幣18-21萬。Eculizumab藥物在2007年經由美國FDA透過核准，透過抑制補體，阻止C5裂解成C5a及C5b來抑制溶血，藉此減輕各症狀的嚴重性。FDA曾發表黑匣子警告，使用Eculizumab後，感染腦膜炎雙球菌的機會會是普通人的1000至2000倍，因此強烈建議病患在接受治療前至少兩週需先使用流行性腦膜炎疫苗，以避免使用Eculizumab藥物後因免疫下降造成感染，而施用後也會有一些不良反應，常見的例如：有頭痛、咽喉炎、上呼吸道感染、腹瀉、噁心等等。而2012年，中華民國健保署將此藥物納入健保，但由於藥物昂貴，每人每年約需要花費1300萬新臺幣，因此健保給付資格門檻高，從2012年到2017年，符合符合健保給付資格的人數由8人增加至35位。後續追蹤及流行病學.平均而言，PNH確診後的患者存活時間為8至15年，而約有65%在五年內死亡，大約25%則存活超過25年，主要的致險因素為血管栓塞、出血及感染，因此需要長時間追蹤，並且隨時注意各種身體徵兆，確保沒有嚴重溶血以及血栓。並且應盡早處理相關併發症。也有許多原本被診斷為再生不良性貧血或是MDS的患者在之後才被確診為PNH，而PNH與MDS的關係也說明瞭為何在PNH患者中白血病機率較高，因為MDS有時也會轉變成白血病，例如嚴重的急性骨髓性白血病。而在懷孕中就被診斷出的女性患者中，有25%的病例血栓形成率提高，而母親與兒童的死亡率也大幅提高為20%及8%。
metadata: erhwenkuo/wikipedia-zhtw
metadata: 陣發性夜間血紅素尿症
metadata: https://zh.wikipedia.org/wiki?curid=6170745