aav载体设计的目的是什么？
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aav载体设计的目的是为了开发一种基因疗法，通过将功能性的基因副本送入目标细胞。在这种情况下，aav载体被设计用来携带优化的idua表达模块，旨在补充mps i患者体内缺陷的天然基因位点。该aav载体被用于将功能性基因传递到犬的角膜上皮细胞中，目标是修复遗传缺陷，并可能治疗这种疾病。
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泛素连接酶e3泛素化因子1α（e3 ligase cullin-ring ubiquitin ligase efc1α）的作用是什么？
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ef1α启动子是aav载体设计中的调控元件，它有助于控制优化的idua基因的表达。这是一个强大且普遍存在的启动子，这意味着它可以在多种类型的细胞中驱动基因表达。通过将ef1α启动子整合到载体中，确保了idua基因在目标细胞中表达，从而能够产生纠正mps i患者遗传缺陷所需的功能性酶。
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aav载体是如何递送到角膜的？
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aav载体是通过角膜内皮注射（intrastromal injection）送入角膜的。这种方法是将aav载体直接注射到角膜的中层——角质基质内。这样可以有效地将载体送达目标细胞，即在这个例子中，是角膜上皮细胞。一旦载体进入细胞内部，它就可以释放功能性idua基因，该基因随后会被表达，产生修复mps i患者基因缺陷所需的功能性酶。
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